Il Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon e il Centro per i Trapianti di Cellule Staminali e Terapie Cellulari del Dipartimento di Pediatria della Duke University di Durham, in North Carolina, insieme per la ricerca nel campo delle terapie innovative per i bambini sottoposti a trapianti di cellule staminali.
Il prestigioso progetto è stato possibile anche grazie al sostegno dell’Associazione di volontariato Genitori Insieme APS-ETS, guidata dalla presidente Fiorella di Fiore, che ha contribuito concretamente a rendere possibile questa importante esperienza di formazione e di ricerca internazionale che confermando il proprio impegno nella promozione di cure avanzate per i piccoli pazienti del Polo Oncologico pediatrico partenopeo. Una collaborazione che prevede, tra l’altro, un anno di formazione e di ricerca negli Stati Uniti per Fabiana Cacace, ematologa del Pausilipon.
Un primo risultato di questa collaborazione è stata l’accettazione, da parte dell’American Society of Hematology (ASH), il congresso più prestigioso al mondo nel campo dell’ematologia, di uno studio che analizza le condizioni cliniche dei bambini di età inferiore a un anno sottoposti a trapianto di cellule staminali e che necessitano di supporto in terapia intensiva.
Questa specifica fascia di pazienti, chiamata “infanti”, è caratterizzata da un rischio particolarmente elevato di complicanze gravi dopo il trapianto. La loro vulnerabilità è dovuta all’immaturità degli organi e al metabolismo farmacologico non completamente sviluppato, che li espone a tossicità e infezioni.
Lo studio, condotto su 107 infanti trapiantati tra il 2003 e il 2023 presso la Duke University, ha evidenziato come le complicanze respiratorie acute siano una delle principali cause di mortalità post-trapianto. Più della metà dei pazienti che necessitano di terapia intensiva richiede ventilazione meccanica invasiva. Tuttavia, un dato particolarmente significativo emerso dalla ricerca è che il numero di neutrofili o il raggiungimento dell’engraftment non influenzano in modo decisivo la sopravvivenza dei pazienti sottoposti a ventilazione invasiva. Questo dato suggerisce che, anche in assenza di una risposta immunitaria completa, i piccoli pazienti possono superare con successo le fasi più critiche.
I risultati ottenuti rappresentano un’importante base scientifica per la definizione di nuove linee guida e strategie terapeutiche personalizzate per la gestione di questi pazienti estremamente fragili. L’obiettivo a lungo termine è migliorare la capacità di individuare precocemente i bambini a maggior rischio di complicanze post-trapianto, garantendo loro cure tempestive ed efficaci.
All’importante evento internazionale, inoltre, è stata presentata anche una nuova metodologia di lavaggio delle cellule staminali pre-trapianto, sviluppata per ridurre la tossicità, specie nei bambini, legata ai prodotti utilizzati per il congelamento.
“Grazie all’associazione Genitori Insieme che da anni ci supporta in importanti iniziative a sostegno dei nostri piccoli pazienti. Investiamo in formazione internazionale per acquisire competenze sempre più avanzate e per avviare importanti collaborazioni internazionali che ci consentiranno di implementare ulteriormente la qualità delle nostre cure oncologiche” dichiara Rodolfo Conenna, direttore generale dell’AORN Santobono Pausilipon.
“La nostra ricerca rappresenta solo l’inizio di una collaborazione scientifica internazionale volta a migliorare la qualità della vita e le prospettive di guarigione dei nostri piccoli pazienti,” concludono Francesco Paolo Tambaro, direttore della Struttura Trapianto di Cellule Ematopoietiche e Terapie Cellulari e Fabiana Cacace, che fanno parte del team di ricerca internazionale.
